«Сегодня был очень хороший день, просто замечательный. Надеюсь, что все сидят. Невозможное возможно, сегодня нас поддержал еще один волшебник, и мы можем сказать, что мы закрываем сбор. Дорогие наши волшебники, тимуровцы и друзья, хотим сказать всем спасибо!» — так родители Тимура сообщили об окончании сборов на незарегистрированный в России препарат Zolgensma против спинальной мышечной атрофии.

Утром 28 февраля на лечение Тимура было собрано почти 98 миллиона рублей из необходимых 152 миллионов. Вечером того же дня «жертвователь, которого мы ждали, появился и сказал, что остаток суммы он закроет», сказал Артем Дмитриенко «Новой газете». Этот человек пожелал остаться неизвестным. Как пояснил Артем «Зеленоград.ру», этот человек сам переведет в клинику недостающую сумму, которая станет известна после конвертации собранных семьей средств в доллары.

Как только будут решены все вопросы с документами, семья Дмитриенко отправится в Америку. Сейчас они ждут выставления нового счета от клиники — потому что деньги пойдут из двух источников, от семьи и от анонимного жертвователя, — и будут подавать документы на визу. Реабилитацию после инъекции семья начнет в США. «Реабилитация займет несколько лет, возможно, всю жизнь», — отметил Артем.

Родители Тимура выразили благодарность главреду «Новой» Дмитрию Муратову, главе ВТБ Андрею Костину, хоккейной команде «Спартак» и фондам «Милосердие» и «Милосердие детям». Кроме того, семью Дмитриенко поддерживали российские звезды: Дима Билан, Баста, ведущий Валдис Пельш, олимпийские чемпионы, актеры и депутаты. И, конечно, сотни простых людей из нашего города и по всей стране.

Назначение на «Золдженсму» Тимуру официально не выписали — нашелся только один врач, который сделал это тайно, чтобы помочь семье с оформлением визы. Его имя родители Тимура держат в секрете.

Артем Дмитриенко в разговоре с "Зеленоград.ру" объяснил, что американская клиника дает свое назначение, предварительно убедившись, что ребенку можно делать инъекцию препарата: «Мы общались с четырьмя клиниками в США, мы записывали для них видеоролики, они давали задания, что показать, что Тимур умеет делать. Это было на протяжении трех недель, потом клиники начали выставлять счета. Самый приемлемый вариант был 2,4 млн долларов, в Nationwide Children's Hospital. В Бостоне выставили счет на 3,3 млн долларов. Мы получили назначение от американцев, счет, советовались с юристами, как все лучше сделать. Выставлять назначение просто так ни одна коммерческая клиника не будет: если они сделают инъекцию, а препарат не подействует, это станет мощной антирекламой».

Семья Тимура Дмитренко из Зеленограда собирала 152 млн рублей, чтобы поехать в американскую клинику и сделать единственную инъекцию, которая избавит его от спинальной мышечной атрофии (СМА). Это смертельно опасное нейродегенеративное заболевание, в процессе его развития у человека постепенная атрофируется скелетная мускулатура, он теряет или так и не приобретает способности ходить, самостоятельно стоять, сидеть без поддержки. СМА-пациенты без должного ухода и лечения постепенно утрачивают способность самостоятельно дышать, глотать, кашлять.

СМА возникает из-за потери участка хромосомы или точечной мутации гена SMN1 в пятой хромосоме. Пока что единственным препаратом, который способен восстановить нарушенный ген и навсегда избавить от СМА, считается Zolgensma. Он стоит 2,4 млн долларов и разрешен пока только в США. В России для помощи СМА-пациентам используют препарат «Спинраза», который не вылечивает болезнь, а является поддерживающей терапией и необходим на протяжении всей жизни. Первый год лечения «Спинразой» стоит 45 миллионов — это шесть инъекций. Дальше лечение будет стоить 20 миллионов в год всю жизнь пациента. После шести лет применения «Спинраза» начнет обходиться дороже «Золдженсмы»

В России несколько семей собрали такую сумму на Zolgensma. Например, в середине февраля был закрыт сбор для Ани из Омска. В начале февраля генную терапию этим препаратом прошел Дима из Тюмени, сейчас, по словам мамы, им предстоит «многолетняя и упорная реабилитация». Семье Димы кто-то анонимно перевел большую часть суммы перед Новым годом, что позволило им закрыть сбор.

В декабре депутаты Госдумы от ЛДПР сообщили, что подготовили законопроект, расширяющий перечень орфанных (редких) заболеваний и обеспечивающий терапию для больных СМА из федерального бюджета. В феврале документ отправился в Госдуму, однако профильный комитет развернул законопроект по причине нехватки заключения правительства России.

Станьте нашим подписчиком, чтобы мы могли делать больше интересных материалов по этой теме. Спасибо!