Жене три года. Болезнь обнаружили после ряда обследований: сначала пришли к ортопеду, потому что мальчик хромал. Тот порекомендовал специальные стельки. Потом появилась анемия, врачи выписывали препараты магния. Когда боль в ноге усилилась настолько, что ребенок не мог ходить, сделали УЗИ. Так в апреле 2019 года оказалось, что у Жени опухоль — нейробластома забрюшинного пространства, четвертая стадия, высокий риск.

Мальчик лечится в Морозовской больнице. Он уже перенес химиотерапию, операцию по удалению опухоли и трансплантацию костного мозга. Химиотерапия дала полный ответ, то есть все опухолевые очаги исчезли. Сейчас Женя продолжает лечение в больнице.

Родители Жени изучали статистику, говорили с врачом и считают, что риск возвращения рака слишком высок. Чтобы избежать этого, они начали собирать деньги на лечение за рубежом — препаратом, который еще не зарегистрирован в России.

Лекарство, о котором идет речь, — «Динутуксимаб». Этот и еще несколько препаратов входят в группу лечения под названием «иммунотерапия специфическими антителами». Такое лечение проводится после завершения всех остальных этапов: химиотерапии, операции и лучевой терапии, трансплантации костного мозга — и позволяет снизить вероятность возвращения рака.

Описания клинических случаев использования антител были еще в конце 1990-х годов. Поворотом стало исследование Калифорнийского университета. В 2010 году были опубликованы результаты рандомизированного исследования, проведенного среди 226 пациентов. Их случайным образом разделили на две группы, одна из которых получала терапию антителами. Через два года наблюдений в группе, получавшей антитела, было в полтора раза меньше рецидивов, чем в контрольной группе (безрецидивная выживаемость 66% и 46% соответственно). Отрицательной стороной лечения было то, что часть пациентов умерли от осложнений.

Сейчас препараты иммунотерапии антителами включены в стандарт терапии для пациентов группы высокого риска, получивших высокодозную терапию с аутологичной трансплантацией костного мозга. Жителям России пройти лечение этими препаратами можно либо в иностранной клинике, либо в одной из российских больниц, получив индивидуальное разрешение Минздрава на ввоз препарата.

Детский онколог НИИ детской онкологии имени Горбачевой, ассистент кафедры Илья Казанцев рассказывал, что, как и другие методы лечения нейробластомы, терапия антителами не является панацеей. «У нас есть очень хорошие доказательства того, что антитела позволяют снизить вероятность рецидива после трансплантации, но они не делают риск нулевым. Даже после использования поддерживающей терапии антителами рецидив развивается в 40% случаев. Нам пока не хватает данных для того, чтобы уверенно говорить об эффективности антител в других ситуациях, например при рецидиве заболевания. Мы знаем, что после лечения пациентов с нейробластомой группы высокого риска по американским и европейским протоколам начала 2000-х годов длительной ремиссии достигали 40% пациентов. Наш текущий стандарт терапии близок к этим протоколам, и мы достигаем сходных результатов. Новейшие европейские и американские протоколы позволяют добиться ремиссии у 60% пациентов. Вероятно, по крайней мере, отчасти это связано с действием иммунотерапии», — сказал он.

В документах, выложенных в группе поддержки Жени, нет официальной рекомендации врача о назначении иммунотерапии антителами. По словам мамы, Полины Широковой, врач сказал об этом лечении устно, так как лекарство еще не зарегистрировано в России, и назначать его они «не имеют права». «Я бы не стала пытаться лечить своего ребёнка антителами, которые причиняют очень сильную боль, если бы для этого не было оснований и врачи не рекомендовали бы это», — сказала она «Зеленоград.ру».

Женю согласилась принять одна из клиник Германии, выставив счет в 315 тысяч евро — 21,6 миллиона рублей. Сейчас собрано два миллиона. Полина работает учителем начальных классов школы, папа Павел — сетевой инженер интернет-провайдера. Родители надеются только на помощь неравнодушных людей. Они обращались в различные фонды («Подари жизнь», «Русфонд», WorldVita, «Солнце в ладошках»), но пока что им везде отказали, так как у них уже «много подопечных».

Реквизиты для помощи Жене есть в группе «ВКонтакте» (редакция «Зеленоград.ру» не проверяла обоснованность медицинских назначений).

Папа Жени рассказал «Зеленоград.ру», как они искали способ лечиться в России и почему хотят попробовать иммунотерапию антителами.

— Мы получили полный ответ [на химиотерапию] и, громко говоря, вышли в ремиссию в конце ноября. Но проблема этой болезни, особенно у детей с высоким риском, что вероятность рецидива колеблется в районе 100%.

У нас такое лечение [иммунотерапией антителами] проводится, насколько я знаю, только в Питере. Я общался с другими родителями, попасть туда очень сложно, это долгая бюрократическая процедура, с московской пропиской бесполезно.

Может быть, врачи не пишут эти препараты в рекомендациях, потому что это политика больницы? Наш врач сказал, что считает, что иммунотерапия антителами будет для нас лучшим лечением, но порекомендовать его он не имеет права. Он сказал, что может только отправить наши документы вышестоящему начальству, они пройдут через 5-6 чинов, и потом светила наук будут нас обследовать и принимать решение. И только когда они скажут, что именно в нашем случае нужна именно эта процедура, тогда и напишут нам эту рекомендацию. И даже если бы мы обратились в [НМИЦ имени] Рогачева, там тоже не смогут просто взять и написать на бумажке, что нам нужен этот препарат, а только перенаправить это наверх.

Во-первых, это займет много времени. Во-вторых, я общался с врачами и понимаю, что иммунотерапия имеет вес в тех случаях, когда дети получили полный ответ на химиотерапию, у которых все очаги ушли, организм чистый. Если же что-то остается, смысла в иммунотерапии нет, потому что она происходит на клеточном уровне. Ее смысл в том, чтобы предотвратить рецидивы. То, что сейчас у нас используется против рецидивов — препарат «Роаккутан» в передозировке — он действует не на клеточном уровне, а просто при прохождении курса дает шанс, что опухоль станет доброкачественной.

Кто-то из врачей говорит, что это [иммунотерапия антителами] нужное лечение, кто-то — что они не видели никаких исследований и поэтому не могут рекомендовать его и работать с этим препаратом. Я понимаю их в этом плане, потому что протоколы лечения пишут не они. И я понимаю, что зарубежные клиники могут заявлять об эффективности, потому что это их коммерческая деятельность, это может быть маркетинговым ходом. Не то чтобы иммунотерапия была панацеей, но есть много историй, когда детям это лечение помогло. И я думаю, что в России неспроста идут навстречу с этим лечением, и некоторых лечат. Так что вряд ли это просто коммерция.

В отделении трансплантации костного мозга нам сказали, что они хотят и могут применять эту терапию, и Минздрав им дал добро на это. Единственно, что сейчас нет квот, и самих препаратов, соответственно, тоже. Наш разговор с врачами свелся к тому, что они предложили провести это все через ОМС, если не получится — то [купить препарат] за деньги фондов или наши собственные. Минздрав, однако, сказал заведующему, что они разрешают проводить это лечение, но только когда будут квоты. Проводить это за деньги фондов и наши они запретили. Здесь я их тоже не смею винить, потому что это не пилюли от кашля, они не могут быть полностью уверены, что купленные пациентом препараты именно те, которые нужны.

Некоторые люди относятся как-то негативно к тому, что мы будто бы не хотим лечиться в России. Мы бы с удовольствием лечились здесь и до последнего надеялись, что нам разрешат сделать это здесь. Но сказали ждать квоты. Мы-то подождем, но онкология ждать не будет. У нас пошла прогрессия [процесс появления и последующего усиления признаков опухоли], и сейчас, в первый год, риски рецидива самые высокие.

По словам Ильи Казанцева, в настоящее время терапию антителами в России проводят только несколько федеральных клиник: НМИЦ онкологии им. Петрова, НИИ детской онкологии, гематологии и трансплантологии им. Горбачевой, НМИЦ им. Алмазова. Начинают применение данной терапии и в НМИЦ детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Рогачева. Планируют начать применение в НИИ детской онкологии и гематологии НМИЦ онкологии им. Блохина.

«Поскольку препарат в России не зарегистрирован, его ввозят из Европы по индивидуальному разрешению. На каждого пациента составляется отдельный пакет документов. Сама по себе процедура оформления может быть довольно длительной, хотя по закону не должна превышать пяти рабочих дней. Препарат не зарегистрирован, поэтому его пока не получается закупать за счет государства. Существуют только отдельные прецеденты, связанные с закупкой препаратов для орфанных заболеваний, которые дают надежду на то, что эта практика в дальнейшем может измениться», — объяснил он.

В НМИЦ онкологии им. Петрова для борьбы с такими опухолями применяют уникальное сочетание тандемной трансплантации костного мозга и иммунотерапии со специфическими антителами к клеткам опухоли. Таким методом по данным на февраль 2019 год пролечили четырех детей в возрасте от двух до трех лет с четвертой стадией нейробластомы. Все они живы, находятся в ремиссии.

По словам заведующей отделением химиотерапии у детей НМИЦ, доктора медицинских наук Светланы Кулёвой, лечение с применением новой методики не обходится без осложнений. В основном страдают клетки крови, поэтому появляется анемия, тромбоцитопения, лейкопения. «Но с этим мы справляемся, потому что у нас очень хорошо развита служба сопроводительного лечения. Надо помнить, что мы ведем борьбу за жизнь ребенка, поэтому побочные эффекты — не повод для отказа от терапии», — сказала она.

По ее словам, пока что число пациентов, которые смогут получить помощь по новой методике, зависит от благотворительных фондов. Она добавила, что Детское онкологическое сообщество считает, что эти препараты надо ввести в стандарты поддерживающего лечения. «И это будет, но на лицензирование уйдет года два. Однако на ввоз препарата для конкретного ребенка не было еще ни одного отказа Минздрава. Купить лекарство нам помогают разные благотворительные фонды, такие как „Русфонд“, „Свет“, WorldVita», — уточнила Кулёва.