В апреле маленькому Тимуру Дмитриенко сделали укол самого дорогого препарата в мире против спинальной мышечной атрофии — Zolgensma. Перед уколом Тимур ослаб и перестал держать голову лежа на животе, а также ползать по-пластунски. Спустя полгода малыш начинает сидеть и опираться на ноги и руки, рассказал «Зеленоград.ру» папа мальчика Артем.

«Сразу после терапии никаких резких изменений не было, а потом постепенно начали восстанавливаться утраченные функции. Самое главное, что произошло после укола — болезнь перестала прогрессировать. Сейчас, спустя полгода, Тимур начинает сидеть самостоятельно, появилась опора на руки и на ноги, мы учим его ползать, потом будем учить стоять и ходить. Раньше для него это было недоступно», — сказал он. Артем уточнил, что укол не возвращает все двигательные функции сам по себе, ребенку в любом случае нужна реабилитация и регулярные занятия, нужно учить новые навыки.

Zolgensma — препарат, разрешенный только в США. Семья Дмитриенко должна была лететь туда в клинику, но эпидемия коронавируса и карантин сорвали эти планы. Препарат Тимуру ввели в Москве, в педиатрии имени Вельтищева. Реабилитацией родители в основном занимаемся сами, им помогают несколько реабилитологов. «Профильных специалистов, к сожалению, до сих пор нет, потому что всего полгода назад начали лечить этим препаратом в России», — отметил Артем.

По его словам, сейчас семья старается справляться своими силами, хотя и оказалось, что все, «связанное с восстановлением, с инвалидами, в России стоит неимоверных денег»: прогулочная коляска для таких детей стоит около 350 тысяч рублей, вертикализатор (приспособление для детей с нарушением опорно-двигательного аппарата) — 300 тысяч.

«Самое главное, что нам помогли собрать на препарат, мы будем благодарны всю жизнь. Самое главное, что спасли жизнь, теперь мы боремся за здоровье. Нам пока помогать не надо: если у кого-то есть желание и возможность, лучше помочь другим деткам», — считает папа Тимура.

Семья Тимура собирала 152 млн рублей, чтобы поехать в американскую клинику и сделать единственную инъекцию, которая избавит его от спинальной мышечной атрофии (СМА). Это смертельно опасное нейродегенеративное заболевание, в процессе его развития у человека постепенная атрофируется скелетная мускулатура, он теряет или так и не приобретает способности ходить, самостоятельно стоять, сидеть без поддержки. СМА-пациенты без должного ухода и лечения постепенно утрачивают способность самостоятельно дышать, глотать, кашлять.

СМА возникает из-за потери участка хромосомы или точечной мутации гена SMN1 в пятой хромосоме. Пока что единственным препаратом, который способен восстановить нарушенный ген и навсегда избавить от СМА, считается Zolgensma. Он стоит 2,4 млн долларов. В России для помощи СМА-пациентам используют препарат «Спинраза», который не вылечивает болезнь, а является поддерживающей терапией и необходим на протяжении всей жизни. Первый год лечения «Спинразой» стоит 45 миллионов — это шесть инъекций. Дальше лечение будет стоить 20 миллионов в год всю жизнь пациента. После шести лет применения «Спинраза» начнет обходиться дороже «Золдженсмы».

В марте анонимный жертвователь закрыл недостающие 50 млн рублей для сбора на лекарство Тимуру. До этого им помогли главред «Новой газеты» Дмитрий Муратов, глава ВТБ Андрей Костин, хоккейная команда «Спартак» и фонды «Милосердие» и «Милосердие детям». Кроме того, семью Дмитриенко поддерживали российские звезды: Дима Билан, Баста, ведущий Валдис Пельш, олимпийские чемпионы, актеры и депутаты. И, конечно, сотни простых людей из нашего города и по всей стране.

В конце октября депутаты Мосгордумы направили обращение зампредседателя правительства РФ Татьяне Голиковой с просьбой включить препарат «Спинраза» в перечень жизненно необходимых и важнейших лекарств в 2021 году. Изначально депутат от КПРФ Елена Янчук предлагала, чтобы эти траты понесла Москва. Сейчас в столице живут 144 ребенка с диагнозом спинальная мышечная атрофия. По ее подсчетам, из бюджета столицы на обеспечение всех детей лекарством необходимо выделить порядка 7,5 млрд рублей в год. Для сравнения: на борьбу с коронавирусом уже потратили около 300 млрд рублей.

Однако в ходе обсуждения обращения к Собянину депутат Лариса Картавцева (Единая Россия) внесла поправку, перенаправляющую это обращение к Голиковой, то есть на федеральный бюджет. Многие депутаты на заседании отметили, при такой раскладе дети в Москве не получат помощи еще примерно год, так как изменения в федеральном бюджете согласуются дольше. По словам Голиковой, на лечение детей редкими заболеваниями, в том числе СМА, в следующем году выделено 60 млрд рублей.